糖尿病的基因治疗还有多远？

　　糖尿病的基因治疗还有多远？

　　糖尿病在发达国家的发病率和死亡率很高，我国的糖尿病患者也呈现逐渐增高的趋势。胰岛素是治疗糖尿病的较为有效的特别有效药，胰岛素同传统药物一样属于外源性药物：

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　　1、对体内干扰大，有一定的毒付作用；

　　2、T1/2短，容易降解，需要及时补充给药，特别是正常生理状态的胰岛素需要伴随人体血糖的变化而变化，糖尿病病人随时需要注射胰岛素，一般需要天天注射四次，给病人带来了很大的不便，而且还不能完全避免高血糖引发的并发病，长效胰岛素在某种程度上有所进步，只能在特殊情况下使用，不能减少高血糖对身体的伤害，口服胰岛素，胰岛素喷雾剂，胰岛素泵，胰岛移植，胰腺移植等均存在种种不足…… 　　

　　什么是糖尿病的基因治疗？

　　基因治疗是将基因作为药物，从基因水平上对缺损基因进行修补、置换或调节将是较根本、较彻底的治疗，被誉为“分子外科”。基因治疗是一种简便、生理、经济、安全、长效的新型治疗方法，她完全超越了以往建造大型制药厂的观念，使人体系统变为了可供利用的资源，变为一个天然的医药工厂；基因治疗被称为继公共卫生，麻醉，疫苗和抗生素之后的第四次医药工业革命，将成为21世纪生物医药的重要内容，具有巨大发展潜力和应用前景。 　　

　　由于胰岛素的表达调控机制复杂，因而，糖尿病基因治疗进展缓慢，只是在近来1-2年得到了迅速发展，目前已经可以在小鼠身上取得成功，完全控制了糖尿病小鼠的高血糖症状。国内糖尿病基因治疗至今只有零星报道，而且治疗效果不甚理想。 　

　　研究状况和水平：基因治疗研究小组长期从事遗传病和肿瘤基因治疗研究工作，具有深厚的研究基础。1991年进行了世界首先血友病B基因治疗临床试验，取得了安全有效的结果，该成果达到国际领跑水平。是中国基因治疗的里程碑。该研究先后获得国家技术发明二等奖以及部级科技奖励6项。 　　

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　　近几年，该研究小组和第二军医大学长海医院内分泌科合作，开展了糖尿病基因治疗研究，成功克隆了人胰岛素基因及其衍生物，血糖调控因子，建立了糖尿病基因表达的检测系统，制备了糖尿病大鼠动物模型，采取具有国际先进水平的基因治疗技术以及相关的专利技术，采用腺相关病毒（AAV）途径制备含有人胰岛素基因的重组病毒，可以效果很好稳定地在人体内表达。

　　该技术和传统的方法相比，突破了素有“贵族病毒”之称的腺相关病毒的大量制备的瓶颈，为AAV系统基因治疗的商业化奠定了基础。该项研究将可以是糖尿病病人体内持续稳定表达胰岛氛并受到体内血糖浓度的控制表达，从而可以安全降低人体血糖，可以让病人一针注射，终生受益。更为重要的一点是，该研究将采取安全有效的胰岛素基因调控表达方法，可以根据病人的情况控制胰岛素的表达，做到真正安全有效的基 因治疗。 　　

　　糖尿病基因治疗虽然具备了各种条件和基础，总体上还处在动物试验阶段，需要企业资金的介入，加快糖尿病基因治疗的步伐。